Analisi degli studi registrativi di un campione di farmaci valutati
dalla Commissione Tecnica Regionale Regione del Veneto

Silvia Adami, Chiara Alberti, Giovanna Scroccaro

Riassunto. Introduzione ed obiettivi. L'Unità di Valutazione dell'Efficacia del Farmaco (UVEF) è stata istituita nel 2001 nell'ambito del Centro Regionale sul Farmaco, quale braccio operativo della Regione Veneto per la valutazione dell'efficacia degli interventi terapeutici e la promozione dell'appropriatezza prescrittiva in ambito regionale. Scopo di questo lavoro è analizzare gli studi registrativi di un campione di farmaci valutati dalla Commissione Regionale Veneto evidenziandone le criticità. Materiali e Metodi. Per ciascun principio attivo attraverso l'analisi della letteratura disponibile è stato prodotto un report HTA strutturato. Risultati. Negli ultimi due anni, sono state valutate 56 molecole per una o più indicazioni terapeutiche per un totale di 64 report di HTA prodotti. Nel 36% dei casi la molecola è stata controllata con placebo pur in presenza di alternative terapeutiche efficaci. Nell'86% dei casi il comparator era adeguato ma sono necessari ulteriori studi verso altre alternative disponibili e soprattutto verso farmaci innovativi di recente introduzione. Nel 14% dei casi il comparator scelto non era adeguato perché non rappresentava il gold standard. Ulteriori criticità riscontrate: disegno di non inferiorità, numerosità limitata della popolazione oggetto degli studi, criteri di inclusione/esclusione restrittivi, mancanza di dati a lungo termine, utilizzo di endpoint surrogati/compositi anziché endpoint clinicamente rilevanti, potenza non adeguata. Conclusioni. Questo lavoro ha evidenziato diverse criticità sulla qualità metodologica degli studi tra cui la mancanza di confronti «testa a testa» con un comparator adeguato si evidenzia quindi la necessità di realizzare studi di confronto indiretto tra molecole con la medesima indicazione terapeutica. Parole chiave: Health Technology Assessment (HTA), studi clinici.

Abstract. Introduction and objective. The Unità di Valutazione dell'Efficacia del Farmaco or UVEF (Drug Effectiveness Evaluation Unit) was established in 2001 under the ‘Regional Reference Centre for Pharmaceutical Agents' to assess the efficacy of therapeutic interventions and to promote appropriate prescribing. The objective of this study is to analyze the main trials for a sample of drugs evaluated by the Regional Commission of Veneto Region, highlighting their criticalities. Material and methods. All available literature for each drug was evaluated and report were produced according to HTA methodology. Results. In the last two years, 56 drugs have been evaluated for one or more therapeutic indications and 64 HTA reports have been produced. In 36% of cases, the drug had placebocontrolled studies even in the presence of effective therapeutic alternatives, in 86% of cases the comparator was adequate but further studies were necessary vs other available alternatives and especially vs innovative drugs recently introduced. In 14% of cases the comparator chosen was not appropriate because it was not the gold standard. Other limitations were: small sample sizes, non-inferiority design, inclusion and exclusion criteria often quite restrictive, inadequate statistical power, lack of long-term data, the use of surrogate/composite endpoints rather than clinically relevant outcomes. Conclusions. This work has highlighted several critical issues on the methodological quality of the studies, including the lack of «head to head» clinical trials with a suitable comparator and can be the starting point to plan an indirect comparison between drugs with the same therapeutic indication. Key words: Health Technology Assessment (HTA), clinical trials.