Percorso gestionale standardizzato dalla prescrizione all'erogazione
di galenici magistrali per pazienti affetti da malattie rare ed allestiti
presso le farmacie ospedaliere di Piemonte e Valle d'Aosta

Paola Crosasso, Barbara Mosso, Emanuela Peila, Mara Burlando, Maria Rachele Chiappetta, Dario Roccatello, Simone Baldovino, Silvana Stecca

Riassunto. Introduzione. Nel 2008 è stata istituita la Rete Interregionale del Piemonte e della Valle d'Aosta per la prevenzione, sorveglianza, diagnosi e terapia delle Malattie Rare. Con DD n. 24 del 20/01/2010 del Direttore della Direzione Sanità della Regione Piemonte è stato creato un gruppo di lavoro multidisciplinare per la pianificazione delle attività di galenica clinica rivolte ai pazienti affetti da malattie rare. Le attività del gruppo hanno consentito il puntuale adempimento di quanto previsto dalla DGR n. 3-13453 dell'8/03/2010, inerente la «Sperimentazione dell'organizzazione a rete per le farmacie ospedaliere che effettuano attività di galenica clinica per i pazienti affetti da patologie rare». Con DD n. 305 del 10/05/2010 è stato inoltre approvato il «Percorso operativo per produzione, fornitura e consegna ai pazienti dei galenici magistrali per malattie rare allestiti nelle farmacie ospedaliere regionali».

Materiali e Metodi. Le attività a cui si è dedicato il gruppo sono: mappatura delle tipologie di galenici orfani per malattie rare allestiti abitualmente dalle diverse Aziende Sanitarie; attribuzione di codice regionale, codice ATC e tariffa di ogni galenico per lo scarico in File F; elaborazione del Prontuario Galenici Malattie Rare e del Formulario composto dalle schede di allestimento per ogni galenico magistrale preparato dalle varie ASL/ASO regionali.

Risultati. Alla rete interregionale hanno aderito 20 Farmacie ospedaliere del Piemonte e della Valle D'Aosta. In base all'attività galenica di tali farmacie è stato redatto il Prontuario che ad oggi contiene 56 preparazioni galeniche utilizzate per trattare 30 diverse patologie rare. Per ogni preparato galenico è stata redatta una scheda di allestimento e controllo di qualità il cui insieme costituisce il Formulario dei galenici per le malattie rare, sia il Prontuario che il Formulario sono stati inseriti nel sito http://intranet.ruparpiemonte.it consentendone la consultazione da parte di clinici e farmacisti operanti nell'ambito delle malattie rare.

Conclusioni. La disponibilità di un Prontuario e di un Formulario per le Malattie Rare rappresenta una risorsa molto importante per uniformare le procedure, per rendere disponibili medicinali non reperibili sul mercato, per consentire la continuità assistenziale ma, in prospettiva, anche per favorire la farmacovigilanza e le analisi epidemiologiche e farmacologiche.

Parole chiave: Malattie rare, galenici, farmacisti ospedalieri.

Abstract. Standardized management from prescription to delivery of extemporaneous compounding to patients suffering from rare diseases and set up in the Hospital Pharmacies of Piemonte Region and Valle D'Aosta.

Introduction. An inter-regional network (Piemonte and Valle d'Aosta) for the prevention, surveillance, diagnosis and treatment of rare diseases was activated in 2008. An interdisciplinary team was established for planning the compounding activities addressed to patients with rare diseases and to realize «guidelines» for the production and distribution to patient of drugs.

Material and Methods. The main activities of the group were: to define a list of orphan drugs usually produced by hospital pharmacies of the network; their classification with regional code, ATC code; price establishment according to the national tariff; definition and writing of a handbook and formulary of rare diseases.

Results. Twenty hospital pharmacies joined the inter-regional network, and accepted to cross-cheek merge the records of their compounding activities into an handbook with 56 preparations for 30 rare diseases. Both the manual and the formulary are available for all doctors and pharmacists who work on rare diseases on the website http://intranet.ruparpiemonte.it.

Conclusion. The availability of a manual and a form for rare diseases allows standardizing procedures, making orphan drugs available. It should represents also an opportunity to plan and develop ad hoc pharmacovigilance studies.

Key words: Rare diseases, extemporaneous compounding, hospital pharmacists.